经基因改造的心脏 经基因改造的心脏疾病

一、基因工程外泌体在心血管疾病治疗中的应用

随着基因工程技术的不断进步，外泌体（EVs）已成为心血管疾病治疗的新希望。科学家们成功开发出携带SIRT1和VEGF基因的工程化外泌体（EVs-SIRT1-VEGF），能够精准靶向血管斑块。这些纳米级的“基因快递”能够通过激活抗氧化信号通路，逆转内皮细胞损伤。在动物实验中，它们显著减少了主动脉斑块的形成，且未显示出任何器官毒性。

二、异种心脏移植的进展

三、前沿：人-猪嵌合心脏

中国科学家在猪胚胎中培育出含有人类细胞的心脏组织方面取得了重大突破。他们通过CRISPR技术敲除猪心脏发育的特定基因，然后注入人类诱导多能干细胞（iPSC）实现。这项研究成功培育出的心脏组织已经能够规律跳动并存活21天。尽管面临人类细胞占比不足、血管兼容性差等挑战，但这一领域的发展为心脏病患者带来了前所未有的希望。

四、致病机制的深入研究

基因编辑技术在致病机制研究方面也取得了重要进展。通过iPSC心脏类器官，科学家们成功揭示了扩张型心肌病（DCM）中肌钙蛋白T（cTnT）失调导致肌节-线粒体通讯异常的机制。这一发现为针对该疾病的靶向治疗提供了新的思路。当前，该领域的研究仍处于实验阶段，但基因编辑技术与细胞疗法的结合为终末期心脏病患者带来了曙光。随着技术的不断进步和研究的深入，我们期待更多突破性的成果问世，为心血管疾病患者带来福音。